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      • 2021年夏天
      • 病人马赛克:精准医疗的新途径
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      2021年夏季:患者马赛克:精准医疗的新途径

      病人马赛克:精准医疗的新途径

      里程碑式的研究计划乐动体育LDsports中国旨在为1万名患者收集独特的“指纹”,为数据驱动的结果改善奠定基础

      由尼克·阿尔曼扎

      来自数千名自愿患者的全面数据将推动新的MD安德森患者马赛克™研究计划,以获得新的发现。乐动体育LDsports中国玛丽·斯卡利亚设计

      终结癌症需要个性化。在MD安德森,个性化医疗的前景正在以新的令人兴奋的方式出现,这要归功于我们加速科学创新和将发现转化为有意义的患者结果的努力。

      毕竟,癌症医学的突破不仅仅依赖于研究人员、临床医生或机构。乐动体育LDsports中国患者是自己预后和治疗的积极和关键参与者,从他们讨论症状和危险因素的能力到现在可以识别的个人基因组变异的完整评估。我们越来越多地发现,癌症从根本上是一种基因组疾病——它源自、存在并保留在DNA、分子和细胞中,使每个病人都独一无二。

      这是两个接受同种肿瘤相似治疗的患者往往会经历不同的疾病轨迹的主要原因。例如,当两名患有慢性髓系白血病的患者服用化疗药片时,其中一名患者可能会感到疲劳、肠胃不适和腿部肿胀,而另一名患者可能没有任何副作用。

      为什么免疫疗法在绝大多数患者中没有显著的临床反应?为什么肿瘤会随着时间的推移对治疗产生耐药性?最重要的是,我们如何阻止这一切?

      “我们必须以一种新的方式,以新的深度来研究癌症治疗,这将是对我们的系统,直到最后一个分子的持续审问,”他说安德鲁Futreal博士。主席基因组医学.“我们看到了医疗保健的变革,病人和他们所拥有的所有信息,在他们自己的治疗策略中是一个关键的伙伴,我们需要新的方法和技术来收集这些信息,并满足这一需求。”

      我们的新方法是MD Anderson Patient Mosaic™,这是一项里程碑式的研究努力和机构优先计划,寻求在个乐动体育LDsports中国体患者水平上对癌症的全面看法。在Futreal的领导下,Patient Mosaic™收集了许多与癌症风险和进展相关的碎片、链和比特数据,从摄入信息和历史到患者和肿瘤微环境的深度基因测序和剖析数据。

      研究机构的研究人员对这些数据乐动体育LDsports中国进行分类,通过可视化从疾病类型到患者免疫系统的基因组成的微小差异点,建立大规模的评估。从这一切中,一幅图像浮现了出来——一幅丰富的诊断和潜在治疗的拼贴画,由与世界上第一综合癌症中心相关的卓越科学专家慷慨地涂抹着数据、观察和分析的深色调。

      计划于2021年夏季全面启动,该计划将确定10000名接受标准护理免疫疗法、分子靶向疗法和化学疗法的MD Anderson患者,包括儿科患者和正在接受罕见肿瘤治疗的患者,并获得他们的同意,并将其纳入计划。患者镶嵌图将对来自这些参与者的肿瘤源性和患者源性遗传物质进行排序和分析。

      最佳主动位置

      使该项目与众不同的一个操作功能是,它能够与范围广泛的教员研究人员合作,广泛而深入地进行测量,对患者免疫系统和微生物组(后者是一个复杂多样的细菌群落)的基因组成进行彻底检查,真菌和病毒影响一切,从我们如何处理食物到我们对不同癌症治疗的潜在反应。这乐动体育LDsports中国一深度测量的关键是我们独特的能力,包括患者报告的结果数据(如症状、营养和活动跟踪信息),这些数据在患者的整个护理过程中反复收集,从治疗开始的那一刻开始,这一能力推动了该计划的广泛分析潜力。

      MD安德森是唯一一家有能力启动这种规模和潜在影响的以病人为基础、数据驱动的项目的机构。虽然我们的经验和专业知识将培养患者马赛克作为一个重要的,机构范围的研究计划,我们的患者量是真正的区别。乐动体育LDsports中国在2020财政年度,超过15.1万人寻求MD安德森的优质护理和服务。我们在1400多项临床试验中招募了8200多名患者。我们的患者量提供了无数的数据点,从中我们将建立癌症的各种形式的清晰、明确和个性化的图像。

      此外,得益于MD安德森公司的多个促进进展的研究平台乐动体育LDsports中国月球快照计划®使之成为可能,患者马赛克使用已建立的数据生成、集成和分析系统,以捕获从每个接受治疗的患者获得的所有教训。我们独特的研究基础设施乐动体育LDsports中国使医生和科学家能够整合前沿的基础免疫学和新颖的临床试验,以获得治疗和根除所有类型癌症的信息,并开发免疫学数据进行整合。这种协作网络简化了高质量、经过适当处理和特征良好的样本的转移,以便通过面向患者的自适应纵向学习与优化(APOLLO)平台.

      “癌症是一个复杂的系统,它更像是一组活动和行为水平不同的物种的集合。随着癌症的发展,所有这些因素都在轨道上运行并相互作用,是导致治疗耐药性、难治疾病和风险的因素,”Futreal说。“因为我们尽我们最大的能力,用相同肿瘤类型的患者与相同肿瘤类型的患者相似的方法治疗,但仍然看到不同的结果,我们必须得出这样的结论:解开癌症复杂性的关键在于每一项诊断所涉及的所有变量所产生的所有信息。如果我们能确定癌症变异的全部性质,我们就能为患者做出更好的选择,挽救更多的生命。”

      决心与难得机会

      在MD安德森的机构研究遗产中,有一个重要的章节将在某一天突显出为消除如此多面对罕见癌症的患者所感到的孤立和绝望而采乐动体育LDsports中国取的大胆步骤。世界卫生组织(World Health Organization)将罕见肿瘤定义为每年每10万人中发生6例以下的肿瘤,这种肿瘤的治疗难度很大,而且往往接近创新疗法和研究重点的终点。乐动体育LDsports中国虽然进展的道路似乎是艰巨和模糊的,MD安德森准备采取果断行动,以对抗最罕见和最致命的恶性肿瘤,感谢Patient Mosaic和一个人的治疗旅程,促进了该项目的愿景的关键方面。

      威廉·昆顿·梅纳德(William Quinton Maynard)来到MD Anderson寻求答案,但从不缺乏希望。他的癌症是心脏肉瘤,罕见,在其他地方无法进行诊断和治疗,他越来越厌倦听到人们对他的问题的普遍回答:“我们几乎什么都做不了。”然而,他的乐观和坚定的决心,不仅促使他寻求对自己病情的准确了解,而且也坚定了推进心脏肉瘤研究发现的承诺,以便让其他经历这种疾病的人可能受益于改进的治疗方法。乐动体育LDsports中国梅纳德知道,由于他和他的医生建立了伙伴关系,维诺德拉维医学博士。副教授肉瘤医学肿瘤学这一突破性的进展是可能的,而且触手可及——因为他亲身经历了这一过程。

      “我们做的第一件事就是从昆顿那里获得尽可能多的信息,包括基因组和免疫学数据,”拉维说。“标准疗法失败了。在某一点上,梅纳德部分瘫痪。但他是与众不同的人;他克服这些困难并发症的力量和内在决心是非凡的。他想变得更好,他还强烈地致力于尽可能快地发现我们所能,以便其他患者能够h罕见和致命的癌症也可能更好。”

      拉维开始组装零件。他从病人的病史和入院情况中获得了大量信息。梅纳德最终搬到了休斯顿,这样他就可以接近安德森和他的护理团队。这有助于纵向观察和快速分析。多亏了强大的研究基础设施,来自乐动体育LDsports中国癌症基因组学实验室阿波罗,免疫疗法平台和其他几个为登月计划开发的发现资源合作收集组织样本,编目和分析基因功能,并沿着免疫谱线询问这些数据。有了全面的了解之后,拉维改变了标准疗法,开始用免疫检查点抑制剂治疗梅纳德。免疫检查点抑制剂刚刚被引入,作为包括肺癌在内的更常见癌症的治疗选择。

      拉维说:“当昆顿开始体验到这种治疗的最佳效果时,我们都感到高兴,远远超过了以前的治疗产生的效果。”“通过纯粹的意志和努力,他确保了肉瘤不会剥夺他的行动能力。”

      虽然这些结果是有希望的,但梅纳德的癌症是晚期和侵略性的。他于2017年去世,但他的遗产和实现突破的不屈愿望依然存在,毫不含糊地说,存在于他整个旅程中收集的遗传信息中。Maynard同意通过活组织检查和样本收集来开发肿瘤获得组织的细胞系模型,这样他的护理团队就可以确定以细胞为基础的疗法是否对心脏肉瘤有效。

      Futreal说:“我们无法为Quinton回答这个问题,但他的旅程为更多罕见肿瘤类型的患者提供了答案。”。“在昆顿治疗期间,我们在治疗结果方面所能做的,以及在发现为这些罕见和诊断不足的癌症患者制定个性化治疗策略的潜力方面所能做的,以及在数据有限的情况下,这些都是我们希望扩大和深入以取得更多进展的关键原因。”

      我们对癌症的分子特征了解得越多,我们就可能发现更多新药开发的途径,我们就可能为患者提供更多个性化的选择,更多的时间,更多的希望,所有这些都与推动广泛的发现和拯救更多生命的持久愿景相结合。患者马赛克允许护理团队和研究人员跟踪参与的患者,观察治疗的每个方面。乐动体育LDsports中国这样一个全方位的观点可能导致潜在的治疗选择的目标,然后可以在临床设置的路上到床边进行测试。在更广泛的层面上,Patient Mosaic正在建立一个不匹配的患者和肿瘤遗传信息数据集,以发现更多关于肿瘤生物学的信息,并为多种肿瘤类型的药物发现和治疗学发展确定新的潜在靶点。没有至关重要的慈善支持,迄今为止取得的巨大进展和定位是不可能的。

      慈善事业的作用

      虽然癌症的复杂性带来了重大挑战,但“患者马赛克”将帮助我们了解如何更好地与患者合作,并在数字上让患者参与进来,由于我们可以通过遗传、免疫和微生物分析收集大量信息,患者反过来也将成为护理中积极的合作伙伴。考虑到这一点,确保患者在他们的旅程中最合适的时间接受最佳治疗的最好方法是学习和应用尽可能多的知识,以实现挽救生命的突破。

      这就是为什么该项目与我们终结癌症的使命完美契合:它支持这样一种理念,即通过最终研究数以万计的参与患者和各自的肿瘤获得的集体知识,将带来突破性进展,帮助形成下一波癌症治疗。

      一些最重要的挽救生命的癌症发现都源于有远见的捐赠者提供的种子资源,他们被告知,或他们的亲人被告知,希望渺茫。的确,讲述生物医学突破的故事跃入了未知领域,通常都带有深刻的勇气。他们从一个需要帮助的病人开始;继续致力于发现的研究人员;乐动体育LDsports中国最终,临床医生决心不仅提供希望,而且提供诊断时设想的具体希望。这种创新需要这些重要参与者之间的紧密合作,然而风险、不确定的结果和费力的发明速度始终存在,而且总是与成功的实现相矛盾。

      这就是慈善事业产生深远影响的地方。

      在持续的支持下,Patient Mosaic将帮助MD Anderson推进多项技术创新和分析资源,以实现更好、更有效的临床治疗。该机构以1000万美元的投资优先于该项目,以实现8400万美元的筹资目标,以完成建设成本。

      早期发展路径

      就像启动罕见肿瘤计划一样,尽管资源有限,患者镶嵌已经产生了显著的结果。这再次要感谢早期富有远见的慈善捐赠——包括科蒂克家族基金会的一项重要捐赠——这使我们能够更深入地研究和衡量我们的罕见肿瘤患者群体。

      此外,该项目已经开始对212名患者的肿瘤基因组和正常基因组进行测序和分析,将我们对罕见肿瘤计划的大量机构投资与患者Mosaic的运作框架连接起来,这一切都要感谢慷慨的捐赠者的关键支持。

      Futreal说:“这将是这个星球上最大的一次收集真正详细、深入、测量驱动的癌症患者数据的活动。”。“收集所有这些信息以帮助今天的患者,最重要的是,帮助明天走进我们大门的患者,这就是我们的目标。这就是我们将如何进行精确医学。”

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