帮助10万中的15人

黛比·科利亲身体验过生活的天翻地覆。

“一天早上，我来到工作感觉非常好，并准备开始新的一天，”科利，56，刚刚退休的中学音乐老师说。“但是，只要下课铃一响，尖锐的剧痛通过我的腹部中弹。痛苦是激烈的。”

急诊室之旅透露科利有绞窄性疝，发生医疗条件时，通过在腹壁薄弱点一肠道推的部分。这触发了腹部肌肉取缔，其切断血供肠，从而“扼杀”了。

医生操作并固定的疝。但现在面临的科利另一个挑战。

相同的CT扫描检查发现她的疝气还显示在她的肝脏上有一个硬币大小的可疑斑点。活组织检查证实是恶性的。

“我被彻底傻了眼，”科利回忆说。“我去了胃痛和癌症就出来了。”

进取和罕见的

科莉的家乡得克萨斯州维多利亚的医生们不确定她患的是哪种癌症。他们让她去MD安德森在那里，肿瘤学家们进行了大量的测试、扫描和检查。最后，她的诊断结果是腹膜间皮瘤腹膜是一种侵袭性的极其罕见的癌症。腹膜是一层薄薄的保护组织，排列在胃和腹部的每个器官上。

“每年不到400病例被确诊在美国，说：坎瓦尔拉。，香港大学助理教授胃肠道肿瘤内科。“这是微乎其微相比，20多万新病例乳腺癌在这个国家每年都会被确认。”

背后最腹膜间皮瘤病例的罪魁祸首是石棉，在岩石和土壤中的天然矿物。一旦称赞其耐热性，在一切都用从建材到汽车刹车片和吹风机这一“奇迹矿物质”。在20世纪30年代到70年代末其使用的高度，石棉可以在超过3000个产品被发现。

随着时间的推移，然而，研究人员意识到，当乐动体育LDsports中国石棉材料的干扰或损坏，多刺的石棉纤维可释放到空气中，并通过鼻子或嘴呼吸英寸当发生这种情况时，尖锐的纤维可在腹部递交，并导致在腹衬里的细胞遗传损伤。在这几十年中，恶性肿瘤开始形成和繁衍。

科利解释说:“我爸爸在一家铝厂工作，在那里石棉被广泛地用于绝缘和建筑材料，以控制高温环境。”“他可能把石棉纤维和灰尘带到家里，放在他的工作服上，我小时候就吸了进去。”

很难检测到

治疗一种罕见癌症的最大挑战之一是在第一时间发现它。一些不常见的癌症悄无声息地扩散，没有任何症状。例如，腹膜间皮瘤在肿瘤开始挤压腹壁或肠子之前，通常不会产生明显的警告信号。只有这样，患者才会开始出现腹痛和腹胀、腹胀感、恶心或呕吐，以及排便习惯的改变——这些症状与胆结石、肠易激综合征和肠易激综合症的症状相同卵巢癌。

大多数医生在他们的一生中只看到少数——如果有的话——罕见的癌症病例。这种熟悉度的缺乏会产生灾难性的后果。

“当病人来找我，”拉哈夫说，“他们通常会花了很多个月，从医生去看病，试图找出什么是错的，而他们的肿瘤继续蔓延。你会在女人我看到谁一直误诊为和卵巢癌的治疗，但是当我们更深入了解其病理，事实证明他们有腹膜间皮瘤，而不是数量感到惊讶“。

他说，由于这些失误，罕见癌症往往在较晚的阶段才被诊断出来，而且五年存活率低于其他癌症。

“医学院有句谚语:‘当你听到马蹄声时，想想马而不是斑马，’”Raghav解释道。

临床医生被告知常见病比罕见病更常见，因此最简单、最常见的解释通常是正确的。但有时罕见的诊断是正确的，Raghav说。

“如果你只想到马，你就会错过斑马。这是诊断罕见癌症的难题——它们是斑马。”

在大型学术癌症中心像MD安德森医师在治疗更多的经验“斑马”，他说。“我们得到的诊断在第一时间，我们得到患者分为治疗更快。”

试验和错误

科利的治疗开始的三个疗程化疗缩小肿瘤的她，接着一个艰苦的手术将其删除。

“这帮助，”她说。“癌症消失了，它在外呆了六个月。然后弹出便又备份。”

接下来，她试着近距离放射疗法这是一种内部辐射，将含有放射性物质的小球放置在肿瘤内或肿瘤周围，以摧毁癌细胞。她的癌症又消失了，但是又回来了。

在这一切的过程中，科利继续教书。医生们MD安德森称她“神奇女侠”。

“我不想让孩子们失望，”她说。“当然，我很累，但我一直在走。”

什么是工作，科利被选项不多了。

科利说，我们什么办法都试过了。如果不及时治疗，这种疾病通常是致命的。我以为我完蛋了。”

两种药物组合

然后拉哈夫扔科利一个万福玛利亚传球。他邀请她去参加一个新的临床试验这将评估两种药物治疗腹膜间皮瘤的效果。这些药物将同时服用，以对这种疾病进行连击。贝伐珠单抗可以防止为肿瘤提供营养的新血管的生长免疫治疗药物atezolizumab会激发免疫系统，帮助其识别和攻击癌细胞。

“我想让你尝试一下，但这并不能保证，”Raghav提醒Colley。

“帮我报名吧，”她回答。“我还没准备好去死。”

当拉哈夫解释说，即使药物没有为她工作，其他患者将线从她的参与中获益了，科利说，她被卖了。

“这件事毫无疑问，”她说。“我不得不这样做。”

科利在2018年4月的第一周开始了两种药物的组合。到12月，她的肿瘤缩小了近70%。

拉加夫对他的病人的康复感到高兴。

他说:“免疫疗法与其他药物相结合，为治疗腹膜间皮瘤和其他罕见癌症开辟了许多新的治疗选择。”

没有标准的治疗方法

与罕见癌症的人已经在多年的劣势，拉哈夫说。

“目前缺乏行之有效的治疗方法，”他说。“制药公司没有动力去资助那些只会帮助一小部分人的研究。”

有了这样的“四大”更常见的癌症 - 乳腺癌，结肠，肺和前列腺癌- 科学家们可以招募患者进行临床试验，并确定哪些治疗做或不做工作，拉哈夫说。但是，根本没有足够的人罕见癌症参与研究，导致有效的科学的结论，没有大的协作努力，这是缺乏的。

“我们已经行之有效的治疗比较常见癌症的方法，”拉哈夫说，“但罕见癌症不具备这种奢侈。”

那么什么是医生，当一种罕见的癌症患者寻求治疗呢？

“大多数度假村与谁已经在其他的癌症中心，处理类似案件同事交谈”拉哈夫说，“或寻找在那里病人反应良好，特定治疗的例子医学文献”。

Raghav称缺乏处理罕见癌症的标准方法是“令人担忧的”。

科学团队

现在，MD安德森正在开展一项新的努力来缩小这一差距。癌症中心的罕见肿瘤分析计划将所有参与罕见肿瘤研究和治疗的教员聚集在一起，并将他们按癌症类型分组。乐动体育LDsports中国

“来自整个机构的调查人员被邀请参加，”解释说安迪Futreal博士。主席基因组医学。“他们的数据和病人的生物样本将被放在一个中央存储库中，供所有人共享。”这是团队科学的最佳表现。”

该小组的努力将产生足够的样本进行稳健，可靠的研究，Futreal说。

Futreal说:“尽可能多地收集关于最罕见癌症的信息将帮助我们决定哪些患者应该接受哪些治疗。”“我们也会发现并跟进新的想法。”

最终,MD安德森乐动体育LDsports中国研究人员将团队其他学术癌症中心，以扩大这方面的努力。

Futreal说:“随着越来越多的患者、越来越多的数据和越来越多的结果，制药公司将有动力资助更多的罕见癌症研究。”

提高认识

科利很高兴越来越多的人开始谈论罕见癌症——国家癌症研究所定义为每10万人中有15人罹患罕见癌症。

“得到任何癌症诊断是艰巨的，”她说，“但学习你有一种罕见的癌症特别隔离。没有多少人会通过我的东西。在更多的认识，更好。”

每三个星期，科莉就会回来MD安德森检查。在两个小时的通勤途中，她想起了15年前去世的父亲。前列腺癌导致了他的死亡，但他也患有石棉肺——吸入石棉纤维引起的肺组织瘢痕。

“他努力工作来养家，”她说。“我希望我们当时就知道我们现在知道的事情。”

当临床试验科利真实参加明年结束，她希望她会穿上维护药物对她的余生，以保持她的癌症在海湾。

“这对我来说很好，”她说。