造血干细胞移植前的联合化疗可提高无进展生存率

随机III期临床试验结合两种常用化疗药物作为前干细胞移植治疗德克萨斯大学MD安德森癌症中心显著提高了患者的无进展生存多发性骨髓瘤病人。

这项研究跟踪了202名患者，比较了布舒凡、梅尔法兰和单独梅尔法兰。接受联合治疗的患者的无进展生存期为65个月化疗而单独接受melphalan治疗的患者需要43个月。调查结果在网上公布《柳叶刀》血液学。

“据我们所知，这项研究是第一次前瞻性随机临床试验，报告了在自体干细胞移植治疗多发性骨髓瘤前，布舒凡加马法兰作为预处理方案的好处，”他说Muzaffar Qazilbash医学博士，麻省理工学院教授干细胞移植和细胞治疗他是这项研究的主要研究者和资深作者。

Qazilbash说:“我们的数据表明，busulfan-melphalan条件作用可以作为一个有用的平台，进一步改善骨髓瘤患者的移植结果。”

化疗之前经常使用空调方案移植作为一种手段来消除潜在的疾病,和改善的能力新的血液干细胞重建血液和免疫系统。Melphalan和busulfan是一种烷化剂，通过破坏细胞快速分裂的DNA而起作用。

该研究跟踪了年龄在70岁或70岁以下的新诊断为稳定型多发性骨髓瘤的患者。2011年10月至2017年4月，在单中心、开放标签试验中，研究参与者被随机分配。

在这项试验中，74%接受联合化疗的患者经历了2-3级粘膜炎，即消化道粘膜的疼痛性炎症，而仅14%接受melphalan的患者报告了不良反应。

根据先前临床试验的结果，预计布舒凡加马番兰会增加粘膜炎的发生率。联合用药引起的3级(重度)粘膜炎发生率低，为14%。无4级(危及生命或致残)粘膜炎患者。

Qazilbash说:“尽管有较高的不良事件负担，但布舒梵-梅尔法兰联合使用是一种更好的适应方案。”“这些结果来自一个拥有大量骨髓瘤患者的单一机构。西班牙也正在进行一项多中心试验，以解决同样的问题。基于这两项研究的结果，我们正在考虑在不久的将来在美国进行一个随机的多中心试验。”

两组的中位总生存率均未达到。busulfan联合melphalan治疗的3年总生存率为91%，而单独使用melphalan治疗的3年总生存率为89%。需要更长时间的随访来确定总体生存率的差异。

这项研究由美国国立卫生研究院(CA016672)资助。