研究药物表明，在II期对侵略性的研究中有希望的结果，往往没有批准的疗法致命血液障碍

MD安德森新闻发布于2018年11月14日

I / II阶段研究，由调查人员领导德克萨斯州大学安德森癌症中心报告称为Tagraxofusp的调查药物证明了含有爆炸性骨质特性树突状细胞肿瘤（BPDCN）的患者的高反应率，罕见但高度侵略性 - 通常致命的骨髓和血液障碍 - 没有现有批准的疗法。

发现从该研究开始于12月3日在60.^TH.美国血液学会（ASH）年会和博览会在圣地亚哥Naveen Pemmaraju，M.D.，副教授白血病。

“这是最大的前瞻性设计的多中心，多循环临床试验专门用于BPDCN患者，”Pemmaraju说。“我们观察到高响应率，包括前线治疗患者中的总体反应率为90％。“这些发现给我们希望没有对这种疾病进行治疗的患者。”

BPDCN患者在历史上经历了良好的结果和诊断后各种细胞毒性化疗方法的结果差。虽然没有经批准的疗法或护理标准，但患者通常接受批准的其他血液癌症的化疗，而且干细胞移植术，但大多数患者年龄较大，或者没有资格获得标准化疗方法。

在70岁的中位数为70岁的45名患者注册了七个网站研究，该研究提供了Tagrofusp作为一线或复发/难治性治疗。中位于这项研究的后续时间为13.8个月。

患者继续参加下一阶段的临床试验，确保持续进入药物。Tagraxofusp是一种新型靶向治疗，其靶向CD-123，细胞表面受体，在BPDCN和其他血液学恶性肿瘤中表达。

该药物也在其他临床试验中进行研究，包括慢性骨髓细胞白血病（CMML）和骨髓纤维化的患者。Tagraxofusp接受了突破性的美国食品和药物管理治疗指定，提交给FDA的滚动生物牌照申请。