idh1突变急性髓系白血病耐受性好、疗效高的联合治疗
研究结果表明AML治疗可以根据个体的分子特征进行调整
MD安德森新闻发布2020年5月28日
ivosenidib的组合疗法（IVO）加venetoclax（VEN）具有或不具有阿扎胞苷（AZA）被发现是针对一个特定的遗传亚型有效急性髓系白血病（AML）在阶段磅/ II期临床试验的研究人员在领导乐动体育LDsports中国德克萨斯大学MD安德森癌症中心。这个试验的结果可以支持新的作用课程AML患者窝藏IDH1突变谁在历史上很少有治疗选择。
在所有治疗组中，综合完全缓解率为78%，初治患者为100%。在完全缓解的患者中，有一半是阴性的微小残留疾病(MRD)。研究结果已在临床肿瘤学会（ASCO）年会2020年美国社会主要作者Curtis Lachowiez医学博士，血液学研究员。
“这次试验是从而提高临床疗效为患者的显着的基础和翻译的工作表现，” Lachowiez说。“三重态组合可能最终导致一种新的，有效的治疗方案。随着年龄中位数在AML的诊断是68，这些发现为老年AML患者谁可能不适合，所以受攻击性细胞毒性化疗方案在历史上用来治疗AML尤为重要。”
在突变IDH1基因导致骨髓分化逮捕和白血病随后诱导。IVO，作为IDH1抑制剂，它是一个良好的耐受性口服治疗，其目的是中断这个过程白血病。
VEN和AZA的组合以前成立是良好的耐受性和对新诊断的AML有效，IVO被批准用于治疗复发IDH1突变的AML单一剂。该试验试图评估安全性，耐受性和响应将这种有针对性的治疗，IVO，单独的任venetoclax作为口服双峰，或在AZA和VEN组合治疗AML患者的这个子集与特定的基因突变率。
“据我们所知，AZA加VEN和AZA加IVO‘双峰’是有效的，但不能治愈初诊IDH1突变的AML患者，和患者最终还是复发。这三重组合试验的目的是确定是否该方案导致在一些患者中更深层次的反应，甚至根治性治疗，”说考特尼DiNardo,医学博士教授，副教授白血病以及该研究的资深作者。“此外，这项试验首次评估口服IVO + VEN doublet，我们希望患者能从这种门诊治疗方案中受益。”
AML患者或高风险骨髓增生异常综合征（MDS）被分配的三组之一，要么接收IVO + VEN 400毫克，IVO + VEN为800mg或IVO + VEN 400毫克+ AZA。
最佳反应的中位时间为两个月。在18名可评估的患者中，有9人仍在研究中，3人在完全缓解后继续接受干细胞移植。
Lachowiez说:“这项研究令人兴奋，因为它表明我们能够根据AML患者的分子特征定制治疗。”“传统上，有些基因突变会导致不良结果，但我们现在可以识别出某些基因突变患者亚群，他们更有可能对特定疗法产生反应，然后我们可以设计出最适合他们的治疗方案和后续计划。”
根据患者的分子谱，他们的护理团队或许能够像上更密切地监测或更早过渡到移植的高危患者的选择决定。此外，如患有与良好反应相关的分子基因突变的情况下，护理队伍也许能够规定量身定制的治疗组合，导致持久的缓解和潜在疗法的。
研究进展仍在继续，研究小组正在进行进一步的随访，以阐明生物标记物和潜在的反乐动体育LDsports中国应时间。
本研究由劳埃德家族临床学者V基金会资助。合作作者的完整名单和他们的披露可以找到这里。