激酶抑制剂larotrectinib节目在所有年龄段的患者持久的抗肿瘤能力与17个独特的癌症诊断

肿瘤突变研究报道的75％的总体反应率和最小的副作用

MD安德森新闻发布2018年2月21日

药物larotrectinib的三个同时安全性和有效性研究报告的75％，总有效率为患者年龄四个月的76岁，17个不同的癌症诊断。所有患者均与肿瘤的原肌球蛋白受体激酶（TRK）融合，那就TRK基因开关，使癌细胞生长的基因突变。该研究表明larotrectinib为大约5000名患者使用这些形式的癌症潜在强大的新的治疗方法。

从多中心调查结果发表在的2月21日网上发行新英格兰医学杂志（NEJM）。联合首席调查员大卫香，医学博士，教授研究性癌症治疗在得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学和大卫·海曼，医学博士，在纪念Sloan Kettering癌症中心的早期药物开发的负责人。

“在这一系列的研究，larotrectinib曾在儿童和成人谁曾与TRK融合实体瘤不考虑患者的年龄，肿瘤组织和融合状态进行快速，有力和持久的抗肿瘤活性，”洪说。“我们的数据不仅证实TRK融合作为治疗目标，也显示出对larotrectinib潜力作为TRK融合阳性的癌症治疗药物。”

这三个协议包括成人的I期研究中，儿童的阶段I-II期临床研究，并与青少年和成年人II期临床试验。研究者随后55名患者谁表现出最小的低档不利影响。

符合条件的患者以前被诊断为局部晚期或转移性实体瘤，接受标准的护理治疗，并已发挥作用的主要器官。这项研究涵盖的17种独特的癌症诊断，包括婴儿纤维肉瘤（七名病人）;唾液腺（12名患者）的乳腺分泌类似物癌;甲状腺癌，结肠癌，肺癌和胃肠道间质瘤（20例）;16例其他癌症。

“TRK融合定义在儿童和成人晚期实体瘤在其中larotrectinib是高度活跃的一个独特的分子群，”洪说。“研究结果表明larotrectinib的长期管理是治疗TRK融合阳性的癌症是可行的。然而，筛选战略，其中包括与检测TRK融合能力试验将需要发展，以更好地确定谁可以在这一治疗中获益的患者“。

洪补充说，虽然在研究的患者中观察到响应的临床意义的耐久性，持续跟进可以提供药物的益处的进一步确认。

新英格兰医学杂志论文的其他高层共同作者包括亚历山大·德隆，医学博士，纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心，纽约，和西奥多Laetsch，医学博士，德克萨斯大学西南医学中心，达拉斯大学。丰达梅里克 - Bernstam，医学博士，在MD安德森癌症研究性治疗的主席，也参与了这项研究。

其他研究小组的机构包括斯坦福癌症中心，帕洛阿尔托，加利福尼亚州;洛杉矶，医学Keck医学院附属儿童医院;和医学，洛杉矶的加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院的大学;Loxo肿瘤学，南加州旧金山;Dana-Farber癌症研究所和马萨诸塞州总医院，波士顿;在芬森中心，Righospitalet，哥本哈根;科罗拉多州奥罗拉大学;圣裘德儿童医院，孟菲斯，和范德堡大学，田纳西州纳什维尔;辛辛那提儿童医院医疗中心;克利夫兰大学医院; Cleveland Clinic’s Taussig Cancer Institute; Perelman School of Medicine, Abramson Cancer Center and Fox Chase Cancer Center, Philadelphia; University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance; Seattle Children’s Hospital’ Inova Schar Cancer Institute, Falls Church, Va.; START Madrid, Centro Integral Oncológico Clara Campal, Madrid; Memorial Cancer Institute-Florida International University, Miami; Oregon Health and Science University, Portland; and the West Virginia Cancer Institute, Morgantown, W.Va.

该研究由Loxo肿瘤，它开发larotrectinib资助;美国国立卫生研究院（P30 CA008748，P30 CA006927，P30 CA016672，P20 CA046934和P50 CA058187）;德州癌症预防和研究所（RP110000584）;乐动体育LDsports中国Alex的柠檬水摊子优秀奖基金会中心;中心和全国推进转化科学（TR000371和UL1 TR001881）。香港以前在Loxo肿瘤学顾问身份服务。