2021年5月21日
骨髓增生性肿瘤(MPNs): 7个问题，已回答
由凯利Murfin
骨髓增殖性肿瘤mpn是一种罕见的慢性血癌，通常很难治疗，目前很少有被批准的治疗方法。乐动体育LDsports中国MD安德森的研究人员Hanns A.肌培养型肿瘤的Pielenz临床研究乐动体育LDsports中国中心正在努力更好地了解这些疾病，并寻找新的、更有效的药物来治疗mpn患者。
为了更多地了解这组疾病以及新的研究和治疗方案，我们采访了该中心的创始人和主任，乐动体育LDsports中国Srdan Verstovsek，M.D.，Ph.D.
什么是myeloproiferative肿瘤（mpns）？
骨髓增生性肿瘤是一种慢性骨髓癌症，随着时间的推移会恶化，尤其是如果不治疗的话。当骨髓中的干细胞生长失控时，会导致在我们身体周围循环的三种血细胞(红细胞、白细胞和血小板)中的一种或多种的增加。mpn可以产生特定的特征，如骨髓瘢痕，骨髓中多余的细胞和某些基因突变。
Myeloproiferative肿瘤的主要亚型是什么？
有三种主要的骨髓增生性肿瘤亚型:骨髓纤维化(MF)，真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)。每个亚型都有不同的临床特征和一系列异常:
- 骨髓纤维化当骨髓逐渐被纤维取代时，会降低其产生血细胞的能力。症状包括头痛、盗汗、骨痛、瘙痒、疲劳、意外体重减轻和脾脏肿大。它是MPN中最具侵袭性的类型，而真性红细胞增多症和原发性血小板增多症通常进展较慢，预后较好。
- polycythemia Vera.其特征是红血球数量的增加和一种叫做JAK2．患有这种亚型的患者具有很高的血液凝固和出血风险。患者可以在骨髓纤维化患者体验类似的症状。
- 必要的血小板增多血小板是一种控制出血的细胞。这种亚型的患者通常会感到疲劳、头痛和出血风险增加。
在大约四分之一的病例中，mpn进展到急性髓系白血病（AML），这是一种不成熟的疾病（“婴儿”）骨髓细胞称为爆炸的骨髓细胞开始变得失控并且不会成熟。在急性髓性白血病患者中，骨髓不能产生正常的血细胞，患者的免疫系统被削弱，预期寿命缩短。
骨髓增生性肿瘤如何诊断?
mpn可通过体检、血液检查和骨髓活检进行诊断。如果可能的话，医生还会要求进行分子检测，以确定骨髓和血细胞中的特定突变。医生还可以让患者完成一份标准化的10个问题调查问卷，称为骨髓增生性肿瘤(MPN10)问卷。总症状评分(TSS)由患者的反应计算;它帮助医生评估疾病的严重程度和生活质量。医生考虑TSS作为指导来管理患者的个人治疗计划。
为什么接受MPN治疗的中心的医生有这种疾病的经验是重要的?
mpn是一种极具挑战性的罕见骨髓和血液癌症，所以去MD Anderson这样的综合癌症中心寻求诊断和治疗非常重要，因为那里有专门治疗mpn的专家。重要的是，专业的病理学家和医生合作，以准确诊断和有效地治疗和管理mpn患者。
作为世界上最大的中心致力于这种疾病，MD Anderson的MPN临床研究中心对这种疾病的患者比其他地方的患者享受更多。乐动体育LDsports中国这也意味着我们有一个大的支持网络和患者的许多教育机会。
mpn如何治疗?
我们治疗mpn的方法部分取决于亚型、进展程度和其他临床因素。MPN治疗包括JAK抑制剂(ruxolitinib, fedratinib)，细胞还原剂(羟基脲，干扰素)，阿司匹林，静脉切开术，治疗贫血的药物和红细胞输血，在某些情况下，干细胞移植。
为什么像ruxolinitib这样的JAK抑制剂在骨髓增生性肿瘤的治疗中发挥如此重要的作用?
这JAK2变异在95%的真性红细胞增多症患者中存在，在50% - 60%的骨髓纤维化和原发性血小板增多症患者中发现。鲁索利替尼抑制激酶(蛋白质)的活性JAK1和JAK2。
MD Anderson临床试验导致食品和药物管理局对Ruxolitinib的批准作为2011年为骨髓纤维化的前线药物;这种药物现在是治疗这种疾病的标准药物。它被批准为2014年的多胆症Vera的二线治疗。
在2019年JAK2抑制剂fedratinib获批之前，Ruxolitinib是第一个也是唯一一个获批治疗骨髓纤维化的药物。在ruxolitinib临床开发之前，对骨髓纤维化的治疗很少，这种亚型患者的生活质量非常差。鲁索利替尼治疗显著改善了患者的生活质量，延长了生存期。
下一步有哪些步骤来改善mpn的治疗?
这是一个非常令人兴奋的时刻，因为许多新的药物正在开发，以治疗mpn。在MD安德森，我们的专家团队正在领导先进阶段的临床试验进行测试几种新型MPN药物．它们要么作为单一疗法进行研究，即患者只用一种药物治疗，要么与其他药物如鲁索利替尼(ruxolitinib)联合使用。这些新的药物可能会改善贫血和低血小板计数等问题，这些问题目前的疗法还没有解决，它们可能会为对JAK抑制剂产生耐药性或不耐受的患者提供治疗选择。临床医生和研究人员也在开发新的乐动体育LDsports中国治疗方法，可能防止MPNs发展为AML并延长患者的生存时间。
在线申请MD安德森的预约或通过拨打1-877-632-6789。
骨髓增殖性肿瘤(或然数)(NR1)是一种罕见的慢性血癌，通常很难治疗，目前很少有被批准的治疗方法。乐动体育LDsports中国研究人员在安德森的hans A. Pielenz MPN临床研究中心乐动体育LDsports中国正在工作为了更好地了解疾病并找到新的，更有效的药物治疗MPN患者S.．
为了了解更多关于这组疾病以及新的研究和治疗方案，我们采访了乐动体育LDsports中国该中心的创始人兼主任，Srdan Verstovsek，M.D.，Ph.D.
什么是骨髓增生性肿瘤?
骨髓增生性肿瘤是一种慢性骨髓癌症，随着时间的推移会恶化，尤其是如果不治疗的话。当骨髓中的干细胞生长失控时，会导致在我们身体周围循环的三种血细胞(红细胞、白细胞和血小板)中的一种或多种的增加。MPN可以产生特定的特性,比如骨髓瘢痕，骨髓中多余的细胞和某些基因突变。
什么是主要的亚型骨髓增殖性肿瘤还是
有三种主要的骨髓增生性肿瘤亚型:骨髓纤维化(MF)，真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)。每个亚型都有不同的临床特征和一系列异常:
myelofibrosis当骨髓逐渐被纤维取代时，会降低其产生血细胞的能力。症状包括头痛、盗汗、骨痛、瘙痒、疲劳、意外体重减轻和脾脏肿大。它是MPN中最具侵袭性的一种，而真性红细胞增多症和本质性红细胞增多症则相反血小板血症通常进展较慢，预后较好。
P.olycythemia维拉其特征是红血球数量的增加和一种叫做JAK2．患有这种亚型的患者具有很高的血液凝固和出血风险。患者可以在骨髓纤维化患者体验类似的症状。
E.活动血小板增多血小板是一种控制出血的细胞。这种亚型的患者通常会感到疲劳、头痛和出血风险增加。
在大约四分之一的病例中，mpn进展到急性髓系白血病（AML），这是一种不成熟的疾病（“婴儿”）骨髓细胞称为爆炸的骨髓细胞开始变得失控并且不会成熟。在急性髓性白血病患者中，骨髓不能产生正常的血细胞，患者的免疫系统被削弱，缩短了预期寿命
是如何骨髓增殖性肿瘤诊断?
mpn可通过体检、血液检查和骨髓活检进行诊断。如果可能的话，医生还会要求进行分子检测，以确定骨髓和血细胞中的特定突变。医生也可以对病人进行完整的检查一个标准化的10个问题的调查被称为Myeloproiferative肿瘤10（MPN10）问卷。症状分数（TS）是根据病人的反应计算出来的;它帮助医生评估疾病的严重程度和生活质量。医生考虑TSS作为指导来管理患者的个人治疗计划。
为什么接受MPN治疗的中心的医生有这种疾病的经验是重要的?
mpn是一种极具挑战性的罕见骨髓和血液癌症，所以去MD Anderson这样的综合癌症中心寻求诊断和治疗非常重要，因为那里有专门治疗mpn的专家。重要的是，专业的病理学家和医生合作，以准确诊断和有效地治疗和管理mpn患者。
作为世界上最大的中心致力于这种疾病，MD Anderson的MPN临床研究中心对这种疾病的患者比其他地方的患者享受更多。乐动体育LDsports中国那也意味着我们有一个大的支持网络和患者的许多教育机会。
mpn如何治疗?
我们治疗mpn的方式部分取决于其亚型、进展程度和其他临床考虑。治疗方法包括联合使用抑制特定基因的药物以减少骨髓中的癌细胞数量、阿司匹林、类固醇和干细胞移植。
JAK1/2抑制剂ruxolinitib在mpn的治疗中尤其有前景。
为什么jak抑制剂如罗克西碱就在治疗中发挥如此重要的作用骨髓增殖性肿瘤还是
这JAK295％的P患者存在突变olycythemia维拉，在50%到60%的患者中发现骨髓纤维化和基本血小板血症．Ruxolitinib抑制JAK1和JAK2基因。
通过MD安德森的临床试验，美国食品和药物管理局批准了ruxolitinib作为一线药物2011年骨髓纤维化;这种药物现在是治疗这种疾病的标准药物。它被批准作为二线治疗P.olycythemia维拉在2014年。
Ruxolitinib是第一个也是唯一被批准的药物骨髓纤维化直到2019年，名为fedratinib的JAK2抑制剂获得批准。在ruxolitinib临床开发之前，ruxolitinib的治疗很少骨髓纤维化，且该亚型患者的生活质量非常差。用鲁索利替尼治疗有显着改善了患者的生活质量和延长的生存。
下一步有哪些步骤来改善mpn的治疗?
这是一个非常令人兴奋的时刻，因为许多新的药物正在开发，以治疗mpn。在MD Anderson，我们的专家团队正在领导几种新型MPN药物的晚期临床试验。它们要么作为单一疗法进行研究，即患者只用一种药物治疗，要么与其他药物如鲁索利替尼(ruxolitinib)联合使用。这些新的药物可能会改善贫血和低血小板计数等问题，这些问题目前的疗法还没有解决，它们可能会为对JAK抑制剂产生耐药性或不耐受的患者提供治疗选择。临床医生和研究人员也在开发新的乐动体育LDsports中国治疗方法，可能防止MPNs发展为AML并延长患者的生存时间。
在线申请MD安德森的预约或通过拨打1-877-632-6789。
链接://www.windowstask.com/cancer-types/myeloproliferative-neoplasm.html(NR1)