PRM-151治疗患者高级骨髓纤维化患者耐受良好
MD Anderson新闻发布2014年12月8日
MD Anderson研究结果呈现给美国血液学学会
MD安德森新闻发布12/08/14
一项研究调查了化合物PRM-151 (PRM)在减少进展性骨髓纤维化(瘢痕)的晚期骨髓纤维化患者的潜力，初步显示了积极的结果。骨髓纤维化是一种危及生命的骨髓癌症。
这项研究，LEDSrdan Verstovsek，M.D.，Ph.D.，教授白血病在德克萨斯州大学安德森癌症中心，显示该化合物在观察27例患者中耐受良好耐受。Verstovsek的研究乐动体育LDsports中国成果今天介绍了美国血液学会(ASH)第56届年会在旧金山，并发表在Ash Journal血。
“没有证据表明药物相关的骨髓抑制或骨髓产生血细胞和血小板的能力受到抑制。我们也看到了这种疾病在临床和组织学方面令人鼓舞的趋势，”Verstovsek说。“随着骨髓纤维化的减少，稳定地改善了血液学参数，症状反应，并稳定地减少了脾脏大小，很明显，PRM的进一步发展是有价值的。
骨髓纤维化是由恶性骨髓细胞积聚引起的炎症反应，使骨髓瘢痕累累，限制其造血能力，导致贫血。在美国，每年大约有3000例新的骨髓纤维化病例被诊断出来。平均生存期从2年到11年不等，取决于各种预后因素。
骨髓纤维化患者会出现许多衰弱的症状，包括疲劳、体重减轻、腹痛、严重瘙痒、盗汗和骨痛。肿胀的脾脏是这种疾病的一个特征，与它的许多症状有关。
PRM是一种重组形式的五星蛋白-2，一种在组织损伤部位作用的人蛋白质，诱导巨噬细胞分化以防止和反转纤维化。PRM在型纤维化疾病的多种临床前模型中展示了广泛的抗纤维化活性，并且在I期试验中没有剂量限制毒性。Verstovsek发现PRM与另一种有效的骨髓纤维化疗法相结合，并且没有Ruxolitinib，PRM均匀耐受。
MD Anderson的白血病主任Hagop Kantarjian博士也参与了这项研究。其他参与机构包括亚利桑那州斯科茨代尔的梅奥诊所癌症中心;温哥华的圣保罗医院和不列颠哥伦比亚大学;多伦多玛格丽特公主癌症中心;纽约西奈山伊坎医学院;纽约长老会医院-威尔康奈尔医学院;波士顿布莱根妇女医院;波士顿的马萨诸塞州总医院;马萨诸塞州列克星敦的Promedior Inc.;以及加州斯坦福大学医学院。
该研究由Promedior Inc.和美国国立卫生研究院(CA016672)资助。