Pembrolizumab显示出对一些晚期、难以治疗的罕见癌症的前景
MD Anderson的开放标签II期研究报告了四种癌症类型
MD安德森新闻发布于2020年3月19日
研究人员进行的一项研究乐动体育LDsports中国德克萨斯大学MD安德森癌症中心四种晚期、难以治疗的罕见癌症患者表现出可接受的毒性和抗肿瘤活性。研究结果发表在3月18日的网络版上癌症免疫治疗杂志。
开放标签的II期研究随访了127例晚期罕见癌症患者:皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、未知原发癌(CUP)、肾上腺皮质癌(ACC)和副神经节瘤-嗜铬细胞瘤。2016年8月至2018年7月期间，患者每三周接受一次pembrolizumab免疫治疗，每次200毫克。所有患者的肿瘤在标准治疗下都有进展。
“我们的发现表明，pembrolizumab在这些罕见癌症患者中具有良好的毒性和抗肿瘤活性，这为进一步评估这些人群提供了支持，”他说Aung Naing,医学博士，副教授。临床实验的癌症治疗。“鉴于晚期罕见癌症患者预后差，治疗选择少，找到治疗方案至关重要。”
美国癌症协会(American Cancer Society)将罕见癌症定义为每年每10万人中发病率低于6例的癌症。杯状细胞癌是一种癌症，其原发部位并不总是为人所知，但已扩散到体内其他部位，而ACC则发生在肾上腺外层形成恶性细胞时。副神经节瘤-嗜铬细胞瘤是在肾上腺附近的神经样细胞(嗜铬细胞瘤)和头部、颈部、胸部、腹部和骨盆的血管或神经附近形成的肿瘤。cSCC是第二常见的皮肤癌类型，在早期可以治疗，但在晚期很难治疗。
本研究的主要目的是发现使用pembrolizumab治疗27周时存活和无进展(无进展率)患者的比例。当时，127名晚期罕见癌症患者的平均无进展率为28%。38%的患者4个月后出现完全缓解、部分缓解或病情稳定。每个癌症组的非进展率为:cSCC组为36%，CUP组为33%，ACC组为31%，副神经节瘤-嗜铬细胞瘤组为43%。与治疗相关的不良事件在52%的患者中发生，最常见的副作用是疲劳和皮疹，据报道有6例死亡与治疗无关。
Naing说:“这样的研究是关键，因为在2017年，罕见癌症占所有新癌症诊断的13%，占所有癌症相关死亡的25%。”“五年存活率比常见癌症低15%到20%。与罕见癌症相关的不良结果被归因于诊断的困难或延误、获得MD安德森等专业中心的机会有限以及治疗选择有限。”
Naing补充说，尽管这些疾病具有显著的负担和侵袭性，但可能导致开发和批准新疗法的研究很少。乐动体育LDsports中国然而，MD安德森拥有病人数量和研究资源，这是独一无二的定位，它的研究人员进行这项工作。乐动体育LDsports中国
“从我们的研究支持进一步调查结果，确认在高级罕见癌症pembrolizumab的临床活动，并确定免疫签名预测治疗反应，” Naing说道。
MD安德森研究小组的参与者包括丰达梅里克 - Bernstam，医学博士;Bettzy泉，M.B.B.S;丹尼尔·卡普，医学博士;的Rodon尔迪阿纳特，医学博士;萨日娜皮哈 - 保罗，医学博士;莎莉亚汗;珍妮画家，博士;阿卜杜拉赫曼Abonofal，医学博士;精功，医学博士;阿纳斯Alshawa，医学博士; Lacey McQuinn; Mingxuan Xu, Ph.D.; Vivek Subbiah, M.D.; David Hong, M.D.; Shubham Pant, M.D.; Timothy Yap, M.D.; Apostolia Tsimberidou, M.D.; Ecaterina Ileana Dumbrava, M.D.; Filip Janku, M.D.; and Siqing Fu, M.D., all of the Department of Investigational Therapeutics; Rivka Colen, M.D.; and Sara Ahmed, M.D., of the Department of Cancer Systems Imaging; Camilo Jimenez, M.D.; and Mouhammed Habra, M.D., of the Department of Endocrine Neoplasia and Hormonal Disorders; Kanwal Raghav, M.D.; and Gauri Varadhachary, M.D., of the Department of Gastrointestinal Medical Oncology; Renata Ferrarotto, M.D., of the Department of Thoracic Head & Neck Medical Oncology; Shi-Ming Tu, M.D.; Matthew Campbell, M.D.; and Nizar Tannir, M.D., of the Department of Genitourinary Medical Oncology; Linghua Wang, Ph.D., of the Department of Genomic Medicine; Sharjeel Sabir, M.D., of the Department of Interventional Radiology; Coya Tapia, M.D., of the Department of Translational Molecular Pathology; Chantale Bernatchez, Ph.D., of the Department of Melanoma Medical Oncology; Michael Frumovitz, M.D., of the Department of Gynecologic Oncology and Reproductive Medicine; Vinod Ravi, M.D., of the Department of Sarcoma Medical Oncology; and Kenneth Hess, Ph.D., of the Department of Biostatistics.
其他参与机构包括得克萨斯州儿童医院和休斯敦贝勒医学院;和R. Simon Consulting, Potomac, Md。
Mercke夏普＆Dohme公司公司，默克公司，Inc。的子公司;美国国立卫生研究院（P30CA016672）和MD安德森的分子评估和/或活检相关支持计划资助了这项研究。Naing报告从Mercke乐动体育LDsports中国夏普＆Dohme公司公司的研究支持和非金融支持