2021年5月21日
骨髓增生性肿瘤(MPNs): 7个问题，已回答
由凯利Murfin
骨髓增殖性肿瘤mpn是一种罕见的慢性血癌，通常很难治疗，目前很少有被批准的治疗方法。乐动体育LDsports中国MD安德森的研究人员hans A. Pielenz骨髓增生性肿瘤临床研究乐动体育LDsports中国中心正在努力更好地了解这些疾病，并寻找新的、更有效的药物来治疗mpn患者。
为了更多地了解这组疾病以及新的研究和治疗方案，我们采访了该中心的创始人和主任，乐动体育LDsports中国Srdan Verstovsek，医学博士，博士
什么是骨髓增生性肿瘤?
骨髓增生性肿瘤是一种慢性骨髓癌症，随着时间的推移会恶化，尤其是如果不治疗的话。当骨髓中的干细胞生长失控时，会导致在我们身体周围循环的三种血细胞(红细胞、白细胞和血小板)中的一种或多种的增加。mpn可以产生特定的特征，如骨髓瘢痕，骨髓中多余的细胞和某些基因突变。
骨髓增生性肿瘤的主要亚型有哪些?
有三种主要的骨髓增生性肿瘤亚型：骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）。每个亚型都有不同的临床特征和一系列异常：
- 骨髓纤维化当骨髓逐渐被纤维替代，降低其产生血细胞的能力时发生。症状包括头痛、盗汗、骨痛、瘙痒、疲劳、意外减肥和脾脏肿大。它是MPN最具攻击性的类型，而真性红细胞增多症和必要性红细胞增多症血小板增多通常进展较慢，预后较好。
- 真性红细胞增多其特征是红血球数量的增加和一种叫做JAK2．这种亚型的患者发生凝血和出血的风险很高。患者可能会出现与骨髓纤维化患者相似的症状。
- 原发性血小板增多症血小板是一种控制出血的细胞。这种亚型的患者通常会感到疲劳、头痛和出血风险增加。
在大约四分之一的病例中，mpn进展到急性髓系白血病这是一种不成熟的(“婴儿”)骨髓细胞，称为母细胞，开始失控生长，不成熟的疾病。急性髓系白血病患者的骨髓不能产生正常的血细胞，患者的免疫系统减弱，寿命缩短。
如何被诊断出现肌球瘤瘤？
MPN通过体检、血液检查和骨髓活检进行诊断。在可能的情况下，医生还要求进行分子测试，以确定骨髓和血细胞中的特定突变。医生也可以让患者完成检查一个标准化的10个问题的调查被称为骨髓增生性肿瘤10 (MPN10)问卷。总症状评分(TSS)由患者的反应计算;它帮助医生评估疾病的严重程度和生活质量。医生考虑TSS作为指导来管理患者的个人治疗计划。
为什么接受MPN治疗的中心的医生有这种疾病的经验是重要的?
MPN是一群挑战性的稀有骨髓和血液癌，因此在MD安德森等综合癌症中心寻求诊断和治疗非常重要，专家专门处理MPN。重要的是，专业的病理学家和医生共同努力，准确诊断和有效治疗和管理MPN患者。
作为世界上最大的MPN研究中心，MD安德森MPN临床研究中心治疗的MPN患者比其他任何地方都多。乐动体育LDsports中国这也意味着我们有一个庞大的支持网络和许多教育机会给病人。
mpn如何治疗?
我们对待MPN的方式部分地取决于亚型，它是多么先进的临床因素。MPN治疗包括JAK抑制剂（Raxolitinib，Fedratinib），细胞抑菌剂（羟基脲，干扰素），阿司匹林，静脉切开术，药物和红细胞输血和红细胞输血，在某些情况下，干细胞移植物。
为什么Jak抑制剂如Ruxolinitib在治疗髓原瘤的治疗中发挥如此重要的作用？
的JAK2突变存在于95％的多胆症Vera患者中，并且已发现50％至60％的髓OELOBIS和基本血小板血症的患者。Ruxolitinib抑制激酶的活性（蛋白质）JAK1和JAK2。
2011年，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准鲁索利替尼(ruxolitinib)作为治疗骨髓纤维化的一线药物;这种药物现在是治疗这种疾病的标准药物。2014年获批为真性红细胞增多症的二线治疗药物。
Ruxolitinib是第一种也是唯一一种被批准用于治疗骨髓纤维化的药物，直到2019年，名为非拉替尼的JAK2抑制剂获得批准。在临床开发鲁索利替尼之前，骨髓纤维化的治疗很少，且该亚型患者的生活质量非常差。使用鲁索利替尼治疗可显著改善患者的生活质量和延长生存期。
下一步有哪些步骤来改善mpn的治疗?
这是一个非常令人兴奋的时刻，因为许多新的药物正在开发，以治疗mpn。在MD安德森，我们的专家团队正在领导先进阶段的临床试验进行测试几种新的MPN药物. 他们要么作为单一疗法进行研究，即患者只接受一种药物治疗，要么与其他药物（如鲁索利替尼）联合使用。这些较新的药物可能会改善现有疗法尚未解决的问题，如贫血和血小板计数低，并可能为对JAK抑制剂产生耐药性或不耐受的患者提供治疗选择。临床医生和研究人员也在开发新的治疗方法，以防止MPN发展为AML并延长患者的生存期。乐动体育LDsports中国
在线申请MD安德森的预约或拨打1-877-632-6789。
骨髓增殖性肿瘤(或然数)(NR1)是一种罕见的慢性血癌，通常很难治疗，目前很少有被批准的治疗方法。乐动体育LDsports中国研究人员在MD Anderson的Hanns A.Pielenz MPN临床研究中心乐动体育LDsports中国工作以便更好地了解疾病，并找到新的、更有效的药物来治疗MPN患者年代．
为了了解更多关于这组疾病以及新的研究和治疗方案，我们采访了乐动体育LDsports中国中心的创始人和导演，Srdan Verstovsek，医学博士，博士
什么是myeloproiferative肿瘤？
骨髓增生性肿瘤是一种慢性骨髓癌症，随着时间的推移会恶化，尤其是如果不治疗的话。当骨髓中的干细胞生长失控时，会导致在我们身体周围循环的三种血细胞(红细胞、白细胞和血小板)中的一种或多种的增加。mpn可产生特异性特征，比如骨髓的瘢痕，骨髓中的多余细胞和某些遗传突变。
主要的子类型是什么骨髓增生性肿瘤？
有三种主要的骨髓增生性肿瘤亚型：骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）。每个亚型都有不同的临床特征和一系列异常：
米yelofibrosis当骨髓逐渐被纤维替代，降低其产生血细胞的能力时发生。症状包括头痛、盗汗、骨痛、瘙痒、疲劳、意外减肥和脾脏肿大。它是MPN最具攻击性的类型，而真性红细胞增多症和必要性红细胞增多症血小板增多通常进展较慢，预后较好。
Polycythemia维拉其特征是红血球数量的增加和一种叫做JAK2．这种亚型的患者发生凝血和出血的风险很高。患者可能会出现与骨髓纤维化患者相似的症状。
ESsiential血小板血症血小板是一种控制出血的细胞。这种亚型的患者通常会感到疲劳、头痛和出血风险增加。
在大约四分之一的病例中，mpn进展到急性髓系白血病这是一种不成熟的(“婴儿”)骨髓细胞，称为母细胞，开始失控生长，不成熟的疾病。急性髓系白血病患者的骨髓不能产生正常的血细胞，患者的免疫系统减弱，寿命缩短
是如何骨髓增殖性肿瘤诊断?
MPN通过体检、血液检查和骨髓活检进行诊断。在可能的情况下，医生还要求进行分子测试，以确定骨髓和血细胞中的特定突变。医生也可以让患者完成检查一个标准化的10个问题的调查被称为骨髓增生性肿瘤10 (MPN10)问卷。症状总分(TSS)从患者的响应计算;它帮助医生评估疾病的严重程度和生活质量。医生考虑TSS作为指导来管理患者的个人治疗计划。
为什么接受MPN治疗的中心的医生有这种疾病的经验是重要的?
MPN是一群挑战性的稀有骨髓和血液癌，因此在MD安德森等综合癌症中心寻求诊断和治疗非常重要，专家专门处理MPN。重要的是，专业的病理学家和医生共同努力，准确诊断和有效治疗和管理MPN患者。
作为世界上最大的MPN研究中心，MD安德森MPN临床研究中心治疗的MPN患者比其他任何地方都多。乐动体育LDsports中国那个也意味着我们有一个庞大的支持网络和许多教育机会给病人。
mpn如何治疗?
我们治疗MPNs的方式部分取决于MPNs的亚型、进展程度和其他临床因素。治疗可以包括抑制特定基因并旨在减少骨髓中癌细胞数量的药物组合、阿司匹林、类固醇和干细胞移植。
JAK1 / 2抑制剂药物Ruxolinitib是对MPN的治疗尤其有前途。
为什么像ruxolinitib这样的JAK抑制剂在治疗中发挥如此重要的作用骨髓增殖性肿瘤？
的JAK2变异在95%的polycythemia维拉，在50%到60%的患者中发现骨髓纤维化和原发性血小板增多症．ruxolitinib抑制JAK1和JAK2基因。
通过MD安德森的临床试验，美国食品和药物管理局批准了ruxolitinib作为一线药物用于2011年的骨髓纤维化;这种药物现在是治疗这种疾病的标准药物。它被批准为二线治疗polycythemia维拉在2014年。
劳罗特替尼是批准的第一个也是唯一的药物骨髓纤维化直到2019年，当众所周知的jak2抑制剂被批准时。在鲁西替尼的临床发展之前，少数治疗方法骨髓纤维化，且该亚型患者的生活质量非常差。用鲁索利替尼治疗有显著改善了患者的生活质量，延长了生存期。
下一步有哪些步骤来改善mpn的治疗?
这是一个非常令人兴奋的时刻，因为许多新的药物正在开发，以治疗mpn。在MD Anderson，我们的专家团队正在领先阶段临床试验，以测试几种新的MPN药物。他们正在被调查为单一医疗，其中患者用一种药物治疗，或与其他药物如罗尾蛋白相结合。这些较新的药物可能改善贫血和低血小板计数，如现有疗法所尚未解决的问题，它们可能为对jak抑制剂产生抗性或不耐受的患者提供治疗方案。临床医生和研究人员还开发了新的乐动体育LDsports中国疗法，可能会阻止MPNs进入AML和延长患者的生存。
在线申请MD安德森的预约或拨打1-877-632-6789。
链接://www.windowstask.com/cancer-types/myeloproliferative-neoplasm.html(NR1)
这是一个非常令人兴奋的时刻，因为许多新的药物正在开发，以治疗mpn。
Srdan Verstovsek M.D.，Ph.D.
医生和研究人员乐动体育LDsports中国