临床试验将费城染色体阳性白血病幸存者放入缓解中

当Jorge Castillo的后面开始疼痛时，他以为他在工作中受伤了。

“我安装并修复了电力网格，所以我做了很多攀爬，扭曲和弯曲，”他说。“这是一个物理要求的工作。”

但乔治很快就意识到，他的背痛预示着急性淋巴细胞白血病或全部 - 血液和骨髓的侵略性癌症。

在急性淋巴细胞白血病患者中，骨髓中白细胞过量产生。然后骨髓过早地将这些细胞释放到血液中。因为它们还没有完全发育，这些不成熟的细胞，被称为“母细胞”，不能像完全发育的白细胞一样对抗感染。

爆炸迅速制作自己的副本并超越血液和骨髓，挤出围绕体内氧气的红细胞，以及有助于停止出血的血小板。

这导致骨骼和关节疼痛，疲倦，呼吸困难，发烧和盗汗，以及出血过度出血的风险增加。

乔治在就医时已经出现了所有这些症状。

“一切发生得太快了，”他回忆道。“不到一个星期，我就从感觉非常健康变成了感觉很不舒服，几乎下不了床。”

苏格兰的女儿桑德拉在当地医院开车到急诊室，在那里测试表明爆炸已经侵犯了70％的骨髓。通常，骨髓含有1％至5％的爆炸。

医生安排了豪尔赫，由救护车转移到MD安德森。

“你需要立即治疗，”医生说。“MD Anderson是你需要的地方。”

基因检测确定急性淋巴细胞白血病的侵袭性形式

在MD安德森，豪尔赫遇到了白血病专家Abhishek Maiti，M.D.， 和Hagop Kantarjian，M.D.医生诊断他患有急性淋巴细胞白血病。Maiti要求进行FISH测试。

鱼试验检测染色体重排。豪尔赫的测试结果表明，染色体9和22件碎片已断开并切换地点。这被称为费城染色体重新排列，为您发现的城市命名。

具有这种重排的患者具有最具侵略性的形式。

“费城 - 阳性全部从骨髓中迅速移动到血液中，从那时起就可以到淋巴结，肝，脑和脊髓液中，”Maiti说。“这种诊断的患者需要在没有延迟的情况下住院和开始治疗。”

急性淋巴细胞白血病治疗：免疫疗法和靶向治疗

传统上，急性淋巴细胞白血病用高剂量治疗化疗清除骨髓中的白血病细胞，恢复血液中的细胞平衡。这种化疗是全身的，也就是说，它被注射到静脉，然后通过血流到达身体的各个部位。

一种干细胞移植也可能需要减少疾病的可能性。

治疗可以有效，但它可能产生不必要的副作用，包括恶心和呕吐那脱发那乏力那感染， 和心脏损伤。

Maiti和Kantarjian提供了另一种选择：他们邀请豪尔赫参加新的MD安德森临床试验适用于费城阳性的患者。

审判患者接受了一个免疫疗法药物称为Blinatumomab，通过静脉连续递送。该药物通过在致急性淋巴细胞白血病细胞的表面形成致急性淋巴细胞白血病细胞的蛋白质和称为CD3的蛋白质之间的蛋白质之间的作用。该桥将T细胞带到足够接近的所有细胞，以识别和杀死它们。

患者在六个周期中获得药物，每个持续四周。在每个周期之间，有一个为期两周的休息时间。

在整个临床试验中，患者也服用口服有针对性的治疗方法一种叫做ponatinib的药丸，每天一次。这种药物瞄准并“关闭”费城染色体产生的一种名为BCR-ABL1的蛋白质。正是这种蛋白质激活骨髓产生过多的母细胞，从而导致急性淋巴细胞白血病。

由于免疫疗法药物可能导致夸张的免疫系统级联，这可能导致身体攻击自己的健康细胞和组织，而不是仅抗击癌症，患者在临床试验中仔细监测。

豪尔赫对治疗的耐受性很好，没有出现任何副作用。

“每次我在诊所看到他时，他都感觉很好，”Maiti说。“这是非常令人鼓舞的。”

用化疗杀死失控癌细胞

为了杀死任何可能逃到大脑的剩余癌细胞，患者通过一系列的12个腰椎穿刺(也被称为脊柱穿刺)接受化疗药物甲氨蝶呤和阿糖胞苷。

通过插入两个椎骨之间的针和注射器，药物将直接送入包围和保护脑和脊髓的流体中。

“当白血病细胞传播到大脑周围的流体时，患有费城阳性的患者的三分之一患者，”Maiti解释道。“通过口腔或通过静脉递送的癌症药物具有艰难的时间过于这种流体。所以我们帮助药物得到他们需要去的地方。“

竞争分子缓解

在参加临床试验的只有27天后，Jorge取得了完整的分子缓解，这是一种科学方式，说出他骨髓中白血病细胞的所有证据都消失了。

审判中的其他人经历过类似的结果。

“几乎90%的临床试验参与者不再显示出白血病的证据，即使是设计用于检测这种疾病的高度敏感的实验室测试，”他说elias jabbour，m.d.，谁在MD安德森审判。“这对传统治疗的急剧改善，仅在20％的患者中产生完整的分子缓解。此外，我们试验中的所有患者都避免了需要干细胞移植。“

提出了这些结果在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上尼古拉斯短，M.D.，MD安德森的白血病医生和研究员。乐动体育LDsports中国

临床试验正在进行中，MD Anderson仍在接受患者。

Jabbour说:“随着越来越多的参与者加入研究，我们的发现可能会改变，但我可以肯定地说，我们对所看到的感到非常兴奋。”“事实上，在我们的大多数试验参与者如此早期的治疗中，我们根本无法检测出任何癌症，这告诉我们这个方案是多么有希望。”

这项临床试验目前只在MD Anderson进行，但是Jabbour说，随着研究结果的公布，它可能会扩展到其他中心。

豪尔赫（Jorge）为一个，感谢第一个受益。

“只有四个月前，我面临着严重的诊断和未知的未来，”他说。“今天，我感觉很棒。我希望看到所有人都有我所拥有的成功。感谢上帝为临床试验和MD安德森。“

在MD Anderson在线预约或通过拨打1-877-632-6789。